13/5/2024
È stato pubblicato nell'edizione speciale sulla Riproducibilità della rivista Pharmacoepidemiology and Drug Safety uno studio condotto da un team internazionale guidato dall’unità di Farmacoepidemiologia dell'ARS Toscana e intitolato Describing diversity of real world data sources in pharmacoepidemiologic studies: The DIVERSE scoping review. Questo studio esplora l'approccio sistematico per descrivere la diversità tra le fonti di dati che vengono ri-utilizzate per generare le cosiddette “prove dal mondo reale” (Real-World Evidence, RWE) su uso, efficacia e sicurezza di medicinali e vaccini.

Nel panorama medico, la verifica dell'efficacia dei farmaci è un processo complesso e sfaccettato. Se gli studi clinici randomizzati rappresentano il gold standard per la valutazione iniziale, è importante riconoscerne i limiti intrinseci. I risultati di tali studi, infatti, non sempre si traducono perfettamente nella pratica clinica quotidiana, dove le variabili e le condizioni reali possono differire significativamente. È qui che entra in gioco la Real World Evidence (RWE), ovvero l'evidenza generata dall'analisi di dati raccolti nel mondo reale, durante l'utilizzo effettivo dei farmaci da parte dei pazienti. Questi dati, provenienti da cartelle cliniche elettroniche, registri sanitari e altre fonti, offrono una prospettiva preziosa sull'impatto reale dei farmaci, permettendo di: confermare o confutare i risultati ottenuti negli studi clinici, valutandone l'efficacia e la sicurezza in un contesto più ampio e rappresentativo della realtà; identificare eventuali sottogruppi di pazienti che rispondono in modo differente al trattamento, fornendo indicazioni preziose per una medicina personalizzata; monitorare gli effetti collaterali a lungo termine e identificare potenziali rischi non emersi durante gli studi clinici.

In sintesi, la RWE rappresenta un complemento fondamentale alla valutazione dell'efficacia dei farmaci, offrendo una visione più completa e realistica del loro impatto sulla salute dei pazienti.

Lo studio fornisce raccomandazioni preziose per i ricercatori nell'interpretazione e nella validazione dei risultati.

Da decenni i sistemi sanitari registrano le loro attività in database elettronici. Queste informazioni sono ri-utilizzate negli studi postmarketing sull’uso, la sicurezza e l'efficacia dei medicinali e dei vaccini, in Italia, in Europa, e in tutto il mondo. A causa della diversità della loro origine, queste fonti di dati sono profondamente diverse le une dalle altre per quanto riguarda il tipo di informazioni che contengono, così come la loro struttura e formato. Migliorare la comprensione delle caratteristiche e delle differenze tra le fonti di dati è essenziale affinché i ricercatori comprendano come riprodurre gli studi e, di conseguenza, determinare se i risultati sono validi. Questo studio è la prima esplorazione sistematica degli approcci per descrivere la diversità tra le fonti di dati che generano RWE, e delle sfide e opportunità annidate in tale diversità. La revisione ha identificato 91 documenti che offrono raccomandazioni ed esempi per caratterizzare la diversità, o sfruttare la diversità dei dati nella ricerca farmacoepidemiologica per aiutare i ricercatori a interpretare o migliorare la validità dei risultati. La nostra revisione esplorativa fornisce la base per un framework per caratterizzare le fonti di dati utilizzate per generare RWE.

Lo studio è disponibile in modalità open access a questo link: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/pds.5787

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A cura di: Rosa Gini, ARS Toscana