La farmaco-epidemiologia è la disciplina che studia i farmaci in uso nella popolazione. Gli studi di farmaco-epidemiologia si rendono necessari, anzitutto, per ottenere informazioni sull’efficacia e sicurezza in popolazioni fragili (bambini, anziani, donne in gravidanza) e sull’interazione con altri farmaci. E anche per ottenere una maggior precisione nella stima della sicurezza, possibile solo con studi su grandi popolazioni. Anche l’efficacia comparativa rispetto ad altri farmaci già in uso è spesso stabilita con studi di farmaco-epidemiologia. Inoltre, uno studio di farmaco-epidemiologia può investigare quali strade prende l’utilizzo di un farmaco una volta che esso entra nella pratica clinica: qual è il profilo degli utilizzatori, se il farmaco viene usato in modo corrispondente alle schede tecniche, alle raccomandazioni cliniche e agli eventuali criteri di rimborsabilità, sia in termini di indicazioni che in termini di dosaggi e di aderenza alla terapia; per quale indicazione viene utilizzato maggiormente, e se viene utilizzato per indicazioni non autorizzate (off-label); se viene impiegato in popolazioni che dovrebbero evitarne l’utilizzo in quanto affette da controindicazioni. Infine, la farmaco-epidemiologia incontra talvolta la farmaco-economia, fornendo la parte clinica degli studi di costo-efficacia.
L’unità di farmaco-epidemiologia dell’Agenzia regionale di sanità si occupa dell’intero ventaglio di questi quesiti. Anche quest’anno, in questo rapporto si presentano i sunti di alcuni degli studi che l’ARS conduce, in collaborazione con i suoi partner toscani, nazionali e internazionali. Anche quest’anno è stato adottato un formato quanto possibile sintetico ed efficace: ogni studio è strutturato nella forma di una coppia ‘domanda-risposta’ auto contenuta, con elementi di approfondimento per chi desidera comprendere il contesto della domanda e la metodologia che ha prodotto la risposta. Per consultazione rapida, tutte le coppie domanda-risposta sono riportate nel ‘documento in sintesi’: i farmaci studiati vanno dai nuovi ipolipemizzanti ai nuovi anticoagulanti orali, dai farmaci incretinici ai farmaci per il tumore polmonare non a piccole cellule, dagli antidepressivi agli antiepilettici, agli ormoni della crescita, fino ai biosimilari dei farmaci biologici per l’artrite reumatoide e l’insufficienza renale. È infine incluso un approfondimento sulla trasparenza nelle informazioni sui vaccini.