12/12/2018
Oggi a Villa La Quiete a Firenze, sede dell'Agenzia regionale di sanità, viene presentato l'annuale rapporto sui farmaci in Toscana, curato dall’unità di farmaco-epidemiologia dell’ARS. 

Come negli anni passati, il rapporto ha lo scopo di divulgare anche ai non addetti ai lavori le evidenze scientifiche provenienti da diversi studi di farmaco-epidemiologia, che è la disciplina che studia i farmaci in uso nella popolazione. Prima dell’autorizzazione all’uso nella popolazione, l’efficacia e la sicurezza dei farmaci vengono stabilite tramite studi clinici randomizzati. «Ma gli studi osservazionali post-marketing di farmaco-epidemiologia sono necessari – sottolinea Andrea Vannucci, direttore ARS Toscana - per ottenere ulteriori informazioni che durante gli studi randomizzati non si possono reperire: informazioni sull’efficacia e sicurezza in popolazioni fragili (bambini, anziani, donne in gravidanza), sull’interazione con altri farmaci e con altre patologie. Una maggior precisione nella stima della sicurezza può essere infatti ottenuta solo con studi su grandi popolazioni, insostenibili in uno studio randomizzato».L’autorizzazione all’uso nella popolazione viene poi spesso concessa anche per farmaci di cui non si conosce l’efficacia comparativa rispetto a farmaci già in uso: anche l’efficacia comparativa è quindi spesso stabilita con studi di farmaco-epidemiologia. «Uno studio di farmaco-epidemiologia può inoltre investigare – precisa Fabio Voller, coordinatore dell’Osservatorio di epidemiologia ARS Toscana - qual è il profilo degli utilizzatori, se il farmaco viene usato in modo corrispondente alle schede tecniche, alle raccomandazioni cliniche e agli eventuali criteri di rimborsabilità, sia in termini di indicazioni che in termini di dosaggi e di aderenza alla terapia; per quale indicazione viene utilizzato di più ed anche se viene utilizzato per indicazioni non autorizzate (off-label), oppure se viene impiegato in popolazioni che dovrebbero evitarne l’utilizzo in quanto affette da controindicazioni». Infine, la farmaco-epidemiologia incontra talvolta la farmaco-economia, fornendo la parte clinica degli studi di costo-efficacia.

L’unità di farmaco-epidemiologia dell’Agenzia regionale di sanità si occupa dell’intero ventaglio di questi quesiti. Anche quest’anno, nel rapporto farmaci 2018 dell’agenzia, si presentano i sunti di alcuni degli studi che l’ARS produce insieme alla sua ampia rete di partner. «Il rapporto ARS - precisa Rosa Gini, ricercatrice ARS Toscana - contiene le risposte a una selezione di domande rilevanti per pazienti, clinici e responsabili dell’organizzazione del sistema sanitario, focalizzate su farmaci importanti per innovatività o per l’impatto sulla popolazione, come i nuovi ipolipemizzanti, o i farmaci antidepressivi, o le terapie per il tumore polmonare. E le risposte sono a volte fulminanti, come testimoniano i dati raccolti».

Alcuni esempi. I farmaci incretinici, che promettevano di rallentare la progressione del diabete, a dieci anni di distanza non sembrano aver mantenuto le promesse. E la decisione dell’AIFA di restringere l’accesso al palivizumab ai soli neonati prematuri gravi non è stata seguita da un aumento dei ricoveri per malattie polmonari nei neonati esclusi. I nuovi anticoagulanti orali sembrano essere più efficaci e più sicuri rispetto agli antagonisti della vitamina K. E ancora: come mostrato con un esperimento sui dati relativi alle vaccinazioni contro la pertosse, gli eventi avversi da vaccino possono essere monitorati in tempo reale sfruttando le fonti d’informazione già disponibili. «A volte le risposte sono più articolate», sottolinea ancora Rosa Gini. «Ad esempio, per il tumore polmonare, una complessa analisi ha mostrato che all’impetuoso succedersi di nuovi farmaci negli ultimi dieci anni si è associato un progressivo aumento della sopravvivenza nei pazienti diagnosticati in stadio avanzato, ma non è immediato identificare le cause di questo successo. Nei pazienti reumatologici, uno studio ha esplorato le conseguenze della sostituzione dell’infliximab originale con il suo biosimilare: si è osservata una sostanziale tenuta dell’efficacia del farmaco, ma un’impennata di controlli specialistici e ciononostante è stato registrato un sostanzioso risparmio di risorse economiche. Analizzando il percorso terapeutico dei pazienti che iniziano una terapia antidepressiva, si è notato che l’85% la interrompe precocemente, ma in più di metà dei casi essa viene ripresa negli anni successivi: solo uno studio più approfondito può gettare luce sulle cause di questo fenomeno».

Per costruire le risposte, l’Agenzia ha fatto leva sul prezioso patrimonio di dati generati da quasi vent’anni dal sistema sanitario, che consentono di identificare cause remote di fenomeni recenti, sulle proprie competenze, e su una vasta rete di collaboratori regionali, nazionali e internazionali. Questi si alterneranno al microfono mercoledì 12 dicembre per presentare e commentare i contenuti del rapporto 2018. A conclusione della giornata odierna di presentazione, un dibattito per identificare le priorità per i prossimi studi dell’Agenzia.